»Zdravljenje genskih bolezni je pomembno začeti čim bolj zgodaj.«

»Če bomo potrdili, da gre za okvaro celične imunosti, je na voljo zelo učinkovito zdravljenje, to je transplantacija kostnega mozga, ki bolezen lahko popolnoma pozdravi.«

»Po našem mnenju bi morala nova genska zdravljenja, ki so odobrena v ZDA, v Sloveniji avtomatično dobiti enak status kot zdravila, ki so odobrena s strani Evropske agencije za zdravila (EMA) in se kriti iz javnih sredstev.«

»Sistemske rešitve, s katerimi bi zagotovili financiranje in zdravljenje otrok z redkimi boleznimi, po potrebi z ustanovitvijo posebnega finančnega sklada ali kakšnega drugega fonda, torej posebej za ta namen, in da omogočita zdravljenje otrok z novimi genskimi zdravili oziroma tudi terapijami v primerih, ko ta zdravila še niso na voljo v EU-ju.«

»Ta raziskava pa je na velikem vzorcu bolnikov z različnimi boleznimi pokazala, da lahko varnost zdravljenja dejansko izboljšamo s prilagajanjem zdravil genski sliki posameznika.«

»Za Matica je nedavno posijal velik žarek upanja z odobritvijo prvega revolucionarnega genskega zdravljenja za to bolezen – gensko terapijo Elevidys.«

»Včasih smo bolnike z genskimi boleznimi zgolj prepoznali – bodisi po kliničnih znakih bodisi z genetskimi preiskavami – in zdravili simptomatsko.«

»To zdravilo je registrirano po naših pravilih za zdravljenje sladkorne bolezni. Bolniki s sladkorno boleznijo ga dobijo na recept in nič ne plačajo. Je pa to zdravilo učinkovito in varno, pa tudi že v Evropi priznano za zdravljenje debelosti in čezmerne telesne teže v primerih, ko imajo pacienti še pridružene bolezni – srčno-žilne bolezni, arterijska hipertenzija, povišana raven krvnih maščob ali spalna apneja. Takrat jim lahko ta zdravila predpišemo, ampak so zanje samoplačniki.«

»Po naših podatkih smo edina neprofitna organizacija, ki ji je uspelo brez farmacevtskega partnerja samostojno izpeljati celoten razvoj genskega zdravila za novo bolezen.«